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反义寡核苷酸设计网站下载_反义寡核苷酸设计网站推荐(2024年12月最新版)

内容来源：我赢网所属栏目：新闻更新日期：2024-11-29

反义寡核苷酸设计网站

【2024年诺贝尔生理学或医学奖公布，MicroRNA 及转录后基因调控效用获奖】#微博健康在关注# 当地时间7日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予科学家维克托ⷥ𘃧𝗦–ﯼˆVictor Ambros）和加里ⷩ𒁥䫦˜†（Gary Ruvkun）。表彰他们发现了microRNA及其在转录后基因调控中的作用。 miRNA可通过调节癌基因或肿瘤抑制基因参与癌症的发病机制。因此，基于miRNA生物学的分子诊断和治疗有望在未来得到发展。由于miRNA研究的重要性，两位奠基者同时开始了一段 “诺奖风向标” 收割之旅：2008年获得了盖尔德纳奖和拉斯克奖，2009年获得霍维茨奖，2014年获得沃尔夫医学奖，2015年获得生命科学突破奖，截至今年9月，共获得5项 “诺奖风向标” 大奖。 01▼第一个miRNA 第一个被发现的miRNA是lin-4，这一发现归功于Victor Ambros和Gary Ruvkun实验室的共同努力。1993年，他们在研究秀丽隐杆线虫（Caenorhabditis elegans）的发育时间模式时，发现了这个具有调控功能的分子。最初，Ambros以为lin-4是一种蛋白质，但事实上它是一种只有21个碱基的RNA分子，这一发现在当时是令人惊讶的，因为它表明了一种不编码蛋白质的RNA分子也能调控基因的表达。 lin-4的发现打破了传统的认知，即RNA只能作为编码蛋白质的模板或发挥其他功能，而不是作为基因表达的调控因子。lin-4通过与目标mRNA的3'非翻译区（3'UTR）结合来调控特定基因的表达，从而控制线虫的发育过程。这一发现为后来的miRNA研究奠定了基础，并揭示了miRNA在基因调控中的重要作用。 02▼认知逐步完善 miRNA的发现虽然最初并未受到科学界的广泛关注，但七年后的2000年，第二个miRNA——let-7的发现改变了这一状况。这一成果由Gary Ruvkun在对秀丽隐杆线虫的研究中获得。let-7的作用机制与lin-4相似，通过与特定靶基因mRNA的3'-UTR区域结合，调控线虫的发育过程。这一发现，加之当时RNA干扰（RNAi）领域的兴起，让科学家们开始认识到这类小RNA可能是一种普遍存在的基因表达调控机制。 2001年10月，Thomas Tuschl、David Bartel和Victor Ambros三位科学家领导的研究团队在《Science》杂志上发表了相关研究，正式将这类小RNA命名为microRNA（miRNA）。随后，miRNA在多种生物中被发现，包括人类、小鼠、大鼠、斑马鱼、果蝇、水稻和拟南芥等，标志着一个全新科研领域的开启。随着miRNA的快速发现和功能研究的深入，科学界迫切需要建立一个统一的命名规则和使用标准。2002年，Sanger研究所的科学家们创建了microRNA Registry，后更名为miRBase，为miRNA研究提供了标准化和便利。miRBase数据库的发展历程，反映了miRNA研究领域的迅猛发展。从2002年到2018年，miRBase经历了22个大版本和35个小版本的更新，收录的miRNA数量从2001年的218个激增至2018年的38589个，增长了100倍。在人类基因组中，编码miRNA的前体达到了1881个，成熟体则为2588个，且新的miRNA仍在不断被发现。此外，通过Web of Science数据库的检索显示，自2001年miRNA重新被发现以来，该领域的论文发表数量从2001年的5篇激增至2017年的13179篇，增长了2000多倍。 03▼临床价值前景广阔基于miRNA发现，科学家们正在开发针对特定miRNA的治疗方法。例如，通过设计特定的反义寡核苷酸（称为antagomirs或miRNA抑制剂）来抑制致癌miRNA的活性，或者通过补充肿瘤抑制miRNA来增强其功能。这些策略已经在一些临床前研究中显示出潜力，并且某些miRNA靶向治疗已经进入临床试验阶段。此外，miRNA 还可以作为癌症诊断和预后的生物标志物。它们在体液（如血液）中的表达模式可以用于癌症的早期检测、分类、监测治疗效果以及预测疾病复发。首先，miRNA 失调，无论是致癌性 miRNA 的过表达还是抑癌性 miRNA 的下调，都可能引起恶性肿瘤。据报道，核 miRNA 通过作用于相应基因位点的启动子而参与多种肿瘤启动子/阻遏物基因或与癌症相关的基因的转录调控。使用 miRNA 来开发新的肿瘤治疗策略主要基于以下两种方法：将 miRNA 用作药物分子，基于特定寡核苷酸的合成和传递，能够增加或降低肿瘤组织中 miRNA 的水平；调节 miRNA 结合非基于 miRNA 的药物疗法以提高常规疗法的疗效。其次，在临床医学检测中，我们经常对生物标志物进行测量以帮助诊断，此标志物应具有特异性、敏感性、无创性、在流行病学组之间保持一致、易于量化且具有成本效益的特点，重要的生物标志物也应随疾病或治疗的进展而改变，以便于监测。由于 miRNA 可由实体瘤分泌到周围环境中并且在体液中稳定存在，能在血浆、唾液、牛奶和脑脊液等体液中检测到，且易于通过微阵列、NGS 和定量 PCR 进行检测，所以是生物标志物的理想候选者。此外，药物引起的肝损伤、心脏毒性和肾毒性是药物开发过程中的主要问题。由于 miRNA 参与了不同器官在药物诱导的毒性中的作用（例如肝脏、心脏、肾脏、肌肉、中枢神经系统和生殖器官等），因此可以利用 miRNA 评估药物安全性。可以说，尽管目前我们对 miRNA 的了解尚浅，基于 miRNA 的治疗与诊断还有很长的路要走，基于 miRNA 的疗法的主要问题是如何组织特异性递送，为了避免 miRNA 的快速降解和排泄，开发出可以增强稳定性和靶向组织的新递送系统也极为重要。，Ambros 和 Ruvkun 的研究为癌症治疗开辟了新的方向，通过调节miRNA的表达或利用它们作为生物标志物，有望改善癌症的诊断和治疗。

【“渐冻症”寡核苷酸新药「托夫生注射液」在中国获批上市！】2024年10月8日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，5.1类新药托夫生注射液的上市申请已获得批准。公开资料显示，该药是一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，已经获美国FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化（ALS）。（NMPA）

【中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了】10月8日，渤健中国宣布，中国药监局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的ALS成人患者，这也成为中国首个获批上市的ALS精准治疗药物。此次获批上市的托夫生注射液，是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。2023年4月，该药率先在美国获批上市，也是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。

终于为自己争来一线生机，10亿换一命！蔡磊与渐冻症对抗5年后续

#乙肝# 新药最新进展2024，乙肝患者的新希望 LW231药物该药物是双功能-双靶点乙肝完全治愈一类新药。在2024年全国颠覆性技术创新大赛总决赛中荣获最高奖项卓越奖。 *LW231是全球首个将cGAS/STING通路用于免疫抗病毒治疗的创新药，也是目前全球唯一一款进入临床的双功能-双靶点乙肝完全治愈药物。它能有效抑制病毒复制，同时激活肝脏先天免疫系统的应答，彻底清除乙肝病毒宿主肝细胞，有望成为乙肝诊疗领域的里程碑药物。#山东# AHB-137注射液 AHB-137是一款具有潜力成为慢性乙型肝炎功能性治愈基石的非偶联型反义寡核苷酸（ASO）药物。已获得药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物品种。已进入II期临床研究阶段，临床试验数据显示其在治疗慢性乙型肝炎方面具有显著疗效。 TVAX-008注射液适用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，已拟纳入突破性治疗品种。临床前研究表明，TVAX-008在多种小鼠模型中可诱导产生强的体液和细胞免疫应答，HBsAg清除可达98%以上。目前正在开展II期临床研究，评估其治疗有效性和安全性。#医学科普#

什么是microRNA？ microRNA（简称miRNA）是一类长度约为21到24个核苷酸的小型非编码RNA分子。它们在细胞内发挥着重要的调控作用，主要通过与信使RNA（mRNA）结合来影响基因表达。以下是关于microRNA的一些关键点：功能 - 转录后调控：microRNA通常通过与目标mRNA的特定区域互补配对来抑制蛋白质的合成。这种结合可以导致mRNA的降解或阻止其翻译成蛋白质。 - 基因表达调控：microRNA能够微调特定基因的表达水平，从而影响细胞的各种生物学过程。生物学意义 - 发育：microRNA在胚胎发育过程中起着关键作用，调节细胞分化、器官形成和组织特化。 - 疾病：许多研究表明，microRNA的异常表达与多种疾病相关，包括癌症、心血管疾病和神经退行性疾病等。 - 适应性：microRNA还参与了应激反应和环境适应性的调节，帮助细胞响应外部刺激。应用 - 生物标志物：由于microRNA在不同疾病状态下的表达模式具有特异性，它们可以作为潜在的诊断和预后生物标志物。 - 治疗靶点：研究人员正在探索如何利用microRNA作为治疗手段，例如通过人工合成的microRNA类似物或反义寡核苷酸来恢复正常的基因表达模式。 microRNA的研究揭示了基因调控的一个全新层面，对于理解细胞功能、疾病机制以及开发新的治疗方法都具有重要意义。维克托ⷥ𘃧𝗦–勒Œ加里ⷩ𒁥䫦˜†因发现microRNA及其在基因调控中的重要作用而获得了诺贝尔生理学或医学奖，这反映了他们在这一领域的开创性贡献。

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渐冻症治疗新突破：基因疗法与脑机接口技术渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）是一种严重的神经退行性疾病，目前尚无根治方法，但近年来在治疗方面取得了显著进展。以下是渐冻症最新治疗进展的详细信息： 𐟌𑠥Ÿ𚥛 疗法：基因疗法在渐冻症治疗中取得了重大突破。2023年4月，美国FDA批准了反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson，用于治疗携带SOD1基因突变的渐冻症患者。这种药物通过鞘内注射给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链（NfL），显著减缓疾病进展。此外，国内药企神济昌华自主研发的AAV基因治疗药物SNUG01也显示出良好的安全性和疗效。 𐟒Š 新药物研发：除了基因疗法外，其他新药物也在研发中。例如，Immunity Pharma的IPL344在临床试验中显示出显著的疗效，能够减缓疾病进展，并改善患者的体重、呼吸功能和生存率。此外，RAG-17作为一种针对SOD1基因突变的创新疗法，在研究者发起的临床研究中取得了积极结果。 𐟤– 脑机接口技术：新型脑机接口系统为渐冻症患者提供了新的沟通方式。通过在患者大脑中植入脑机接口设备，并将脑信号解码转换成语音，使患者能够重新“说话”，这为改善患者生活质量带来了希望。 𐟌🠤𘭨零𛧖—：中医药在渐冻症治疗中也展现出潜力。河北以岭医院启动了一个中药创新药II期临床试验，该药物基于中医络病理论研制，有望在后续临床试验中进一步验证其效果。 𐟌 国际合作与研究：蔡磊与华大集团的合作推动了渐冻症研究的进展。双方成立了多组学研究联合实验室，旨在加速对渐冻症的理解与治疗。

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